La miositis puede hacerme caer, pero siempre me levantaré.
Se encuentra abierta la inscripción en un estudio de investigación clínica para evaluar un fármaco que puede ayudar a ralentizar el progreso y aliviar los síntomas de la dermatomiositis y el síndrome antisintetasa.
Acerca del estudio HZNP-DAX-205 DM/ASIM
El estudio HZNP-DAX-205 DM/ASIM está evaluando un fármaco del estudio para comprobar si puede reducir de forma segura y eficaz los síntomas de dos tipos de miositis rara: la dermatomiositis (DM) y la miositis inflamatoria antisintetasa (anti-synthetase inflammatory myositis, ASIM). Estos trastornos provocan una inflamación crónica de los músculos que puede provocar daño muscular permanente. Si sigue teniendo síntomas incluso con los medicamentos disponibles, o no tolera los efectos secundarios de esos medicamentos, este estudio de investigación puede ser una opción para usted.
El estudio de investigación durará, como máximo, 60 semanas e incluirá hasta 16 visitas al centro del estudio. Durante la primera parte del período de tratamiento del estudio, tendrá una probabilidad de 1 en 2 (50 %) de recibir el fármaco del estudio o un placebo. (Un placebo tiene el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero no contiene el fármaco activo). Durante la segunda parte del período de tratamiento del estudio, todos los participantes serán elegibles para recibir el fármaco activo del estudio.
El fármaco del estudio se administrará mediante inyección subcutánea (debajo de la piel) una vez cada 4 semanas, a partir de la visita 2, en el centro del estudio. Es posible que también pueda continuar tomando sus medicamentos actuales para sus síntomas de la DM o la ASIM durante el estudio de investigación.
Puede ser elegible para participar en este estudio de investigación si cumple con los siguientes requisitos:*
- Tiene entre 18 y 75 años.
- Se le ha diagnosticado DM o ASIM.
- Actualmente presenta síntomas de DM o ASIM.
* El personal del estudio de investigación puede analizar cualquier otro criterio con usted.
¿Por qué participar?
Si cumple con los requisitos y decide participar, podría recibir lo siguiente:
- Toda la atención relacionada con el estudio y el fármaco del estudio sin costo alguno.
- Monitoreo periódico de su DM o ASIM y de su estado de salud general por parte de médicos que se especializan en estas afecciones.
- Reembolso de los gastos de transporte para acudir a las visitas del estudio, según sea necesario.
- La oportunidad de colaborar con el avance del conocimiento científico sobre la DM o la ASIM.
Tenga presente que su seguridad será nuestra máxima prioridad mientras participe en el estudio HZNP-DAX-205 DM/ASIM. Si tiene preguntas o inquietudes en cualquier momento durante el estudio de investigación, puede hablar con los miembros del equipo de investigación. Ellos también pueden informarle sobre los protocolos de seguridad ante el COVID-19.
Su participación en cualquier estudio de investigación es voluntaria y usted es libre de retirarse en cualquier momento y por cualquier motivo. Se mantendrá su privacidad durante todo el estudio de investigación.
Descripción general de la DM y la ASIM
La DM y la ASIM forman parte de un grupo de afecciones raras, conocidas como miositis, que afectan los músculos y, en algunos casos, otras partes del cuerpo, como la piel, los pulmones o el corazón. La miositis es provocada por un mal funcionamiento del sistema de defensa natural del organismo (sistema inmunitario), que, en lugar de proteger los músculos, los ataca y los daña. Esto hace que las personas que la padecen sientan debilidad, hinchazón y dolor en los músculos. También pueden experimentar cansancio general, sensación de malestar, pérdida de peso y febrículas.1,2
Los síntomas más evidentes de la DM se producen en la piel e incluyen los siguientes3,4:
- Sarpullido característico de color rojizo-púrpura (en heliotropo) en los párpados superiores.
- Descamación y enrojecimiento de los nudillos, los codos o las rodillas.
- Sarpullido en el cuello, los hombros y la espalda (eritema en capelina).
Otros síntomas de la DM incluyen los siguientes3,4:
- Dificultad para moverse, como levantar los brazos o subir escaleras.
- Problemas para hablar o tragar.
Las personas con ASIM tienen más probabilidades de presentar complicaciones pulmonares, que pueden causar dificultad para respirar y tos seca. Otros síntomas de la ASIM incluyen los siguientes5,6:
- Engrosamiento y agrietamiento de la piel de las manos (manos de mecánico).
- Dolor, rigidez e hinchazón articulares (poliartritis).
Aunque hay medicamentos que tratan los síntomas de estas afecciones, es posible que no los controlen lo suficientemente bien y pueden tener efectos secundarios significativos. Esto demuestra la necesidad de probar diferentes opciones de tratamiento.
Referencias
- Inflammatory Myopathies Fact Sheet. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Consultado el 2 de noviembre de 2022. https://www.ninds.nih.gov/inflammatory-myopathies-fact-sheet
- About Myositis. The Myositis Association. Consultado el 25 de noviembre de 2022. https://www.myositis.org/about-myositis/
- Dermatomyositis. National Organization for Rare Disorders. Consultado el 2 de noviembre de 2022. https://rarediseases.org/rare-diseases/dermatomyositis/
- Dermatomyositis. The Myositis Association. Consultado el 2 de noviembre de 2022. https://www.myositis.org/about-myositis/types-of-myositis/dermatomyositis
- Antisynthetase Syndrome. National Organization for Rare Disorders. Consultado el 2 de noviembre de 2022. https://rarediseases.org/rare-diseases/antisynthetase-syndrome/
- Antisynthetase Syndrome. The Myositis Association. Consultado el 2 de noviembre de 2022. https://www.myositis.org/about-myositis/complications/antisynthetase-syndrome/
Preguntas frecuentes
Esta sección ayudará a responder algunas preguntas importantes que pueda tener.
Acerca del estudio HZNP-DAX-205 DM/ASIM
El estudio de investigación evalúa un fármaco del estudio para ver si puede reducir de forma segura y eficaz los síntomas de dos trastornos musculares raros: la DM y la ASIM.
Un placebo tiene el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero no contiene el fármaco activo. Los investigadores usan un placebo para ver si el fármaco del estudio funciona mejor o es más seguro que no tomar nada.
Durante la primera parte del período de tratamiento del estudio, tendrá una probabilidad de 1 en 2 (50 %) de recibir el fármaco del estudio o un placebo. Durante la segunda parte del período de tratamiento del estudio, todos los participantes serán elegibles para recibir el fármaco activo del estudio. Es posible que también pueda continuar tomando sus medicamentos actuales para sus síntomas de la DM o la ASIM durante el estudio de investigación.
El estudio de investigación durará 60 semanas, como máximo.
La decisión de participar en este o en cualquier estudio de investigación es personal. Antes de que tome una decisión, el personal del estudio revisará todos los aspectos del estudio de investigación con usted. Si decide participar, se le entregará un documento llamado formulario de consentimiento informado que proporciona, por escrito, información sobre el propósito, los posibles beneficios y riesgos, las evaluaciones, los procedimientos, etc. del estudio de investigación. No se puede realizar ningún procedimiento relacionado con el estudio antes de que firme el formulario de consentimiento informado. También tendrá la oportunidad de hacerle preguntas al personal del estudio para decidir si participar es adecuado para usted.
Privacidad, interrupción de la participación, costos y permiso
La información que usted proporcione no se compartirá con ninguna persona que no esté directamente asociada con el estudio HZNP-DAX-205 DM/ASIM sin su permiso, a menos que lo exija la ley o como se indique en el formulario de consentimiento informado, que es el documento que firmaría antes de participar en el estudio de investigación.
Sí; la participación en estudios de investigación siempre es voluntaria. Si decide participar, tiene la libertad de retirarse en cualquier momento y por cualquier motivo sin ninguna sanción ni consecuencia en su atención médica futura. Si decide retirarse del estudio de investigación de forma anticipada, debe informárselo a su médico del estudio para que pueda programar una evaluación final.
No. Sin embargo, toda la atención relacionada con el estudio y el fármaco del estudio se proporcionarán sin costo. Es posible que se le reembolsen (devuelvan) algunos de los gastos de transporte relacionados con el estudio de investigación. El personal del estudio puede proporcionarle más información al respecto.
No; no es necesario que su médico le dé permiso para participar. Sin embargo, puede hablar con su médico sobre la participación en el estudio HZNP-DAX-205 DM/ASIM. Con su permiso, el médico del estudio puede brindarle información actualizada a su médico sobre su afección durante el estudio de investigación.
Acerca de los estudios de investigación
Un estudio de investigación, también conocido como ensayo clínico, es un estudio científico que evalúa la seguridad y la eficacia de un fármaco del estudio, así como el modo en que su cuerpo lo procesa. Los médicos, enfermeros y otros profesionales médicos calificados son responsables de realizar el estudio de investigación.
Realizar estudios de investigación es la única forma de evaluar fármacos en estudio; si se demuestra que son seguros y eficaces, se pueden aprobar para un uso concreto. Diferentes organismos reguladores en diferentes países (como la Administración de Alimentos y Medicamentos [Food and Drug Administration, FDA] de los EE. UU.), otorgan esta aprobación después de una revisión exhaustiva. Para ayudar a garantizar que un estudio de investigación sea ético y que se protejan los derechos de los participantes, las Juntas de Revisión Institucional (Institutional Review Board, IRB), los Comités de Ética (Ethics Committee, EC) o la Unión Europea (UE) revisan los planes detallados y los objetivos del estudio.
Un fármaco del estudio es un medicamento que no ha sido aprobado por las autoridades sanitarias o reguladoras, como la Administración de Alimentos y Medicamentos [FDA] de los EE. UU. o la Agencia Europea de Medicamentos [EMA]) para su uso recetado.
Solo pueden participar quienes cumplan con todos los requisitos de elegibilidad requeridos para el estudio de investigación. El personal del estudio revisará sus antecedentes médicos y su estado médico actual para ver si se ajustan a los requisitos de elegibilidad y determinar si usted es elegible para participar. Es posible que también se le solicite que brinde información sobre sus registros médicos para ayudar al personal del estudio a determinar si usted puede o no ser elegible.
Horizon Therapeutics plc está llevando a cabo este estudio de investigación. Horizon es una empresa de biotecnología con sede en Dublín, Irlanda. Su sede de EE. UU. se encuentra en Deerfield, Illinois.